HIV Digunakan untuk Cure Gangguan genetik langka pada Anak

Menggunakan HIV untuk menyembuhkan penyakit genetik? Percaya atau tidak, virus virulen telah digunakan untuk berhasil mengobati enam anak dengan kondisi yang mengancam jiwa.

HIV As a Cure?Menggunakan human immunodeficiency virus (HIV) sebagai obat? Ini mungkin terdengar berbahaya dan terlalu mengada-ada, tetapi para ilmuwan Italia telah menemukan cara untuk memanfaatkan vektor terapi gen yang berasal dari HIV untuk menyembuhkan dua penyakit genetik yang parah, leukodystrophy metachromatic dan sindrom Wiskott-Aldrich.

Peneliti dari San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) dan Telethon di Italia telah mengubah cara kita berpikir tentang HIV sejak tahun 1996, ketika sebuah tim yang dipimpin oleh Dr Luigi TIGET direktur Naldini menemukan mereka bisa belajar sesuatu dari virus seperti ampuh sebagai HIV. Tujuh belas tahun kemudian, mereka telah berhasil diobati enam anak menggunakan kurir genetik HIV diturunkan.


"Ide untuk menggunakan vektor HIV datang beberapa tahun yang lalu Dr Luigi Naldini dan timnya. Mereka menyadari bahwa vektor ini memiliki properti unik yang sangat efisien dalam memperkenalkan informasi ke DNA spesifik sel, "kata Alessandra Biffi, MD, PhD, pemimpin kelompok di TIGET, dalam siaran pers.

HIV bekerja dengan menginfeksi dan mengubah DNA sel, namun para peneliti menyadari bahwa jika mereka sama bisa "menginfeksi" sel rusak dengan materi genetik itu hilang, mereka bisa, pada dasarnya, menyembuhkan beberapa penyakit genetik.

Para ilmuwan menargetkan dua kelainan genetik masa kanak-kanak: sindrom Wiskott-Aldrich, yang menyebabkan pendarahan parah dan infeksi karena cacat fungsi kekebalan tubuh, dan leukodystrophy metachromatic, yang menyebabkan produksi yang rusak dan pemeliharaan mielin, padding yang insulates sel-sel saraf di otak.

Pembajakan Virus

Naldini dan timnya menyadari bahwa dengan stripping HIV informasi yang berbahaya genetik, mereka bisa mengambil keuntungan dari sistem pengiriman dan menciptakan sebuah kendaraan yang sangat efisien untuk mendapatkan perawatan secara langsung ke dalam DNA sel.

Virus ini seperti truk pengiriman, tetapi dalam kasus ini, semua paket manja yang biasanya akan menyebabkan infeksi HIV telah dihapus dan diganti dengan paket yang berisi informasi genetik yang merupakan kunci untuk mengobati gangguan, seperti leukodystrophy metachromatic dan sindrom Wiskott-Aldrich, di yang bagian penting dari DNA yang hilang.

Untuk memanfaatkan vektor genetik, peneliti menarik sel induk dari sumsum tulang dari 16 pasien: enam dengan sindrom Wiskott-Aldrich dan 10 dengan leukodystrophy metachromatic. Penelitian terbaru, yang dipublikasikan di Science, hanya membahas tiga pasien dari masing-masing kelompok.

Setelah sel induk dikumpulkan, salinan dikoreksi dari gen yang cacat diperkenalkan menggunakan "dibersihkan" dari vektor virus HIV. Sel-sel induk kemudian disuntikkan kembali ke pasien dan "mampu mengembalikan protein yang hilang ke organ penting," tulis para penulis penelitian.

Cara vektor HIV telah dimanipulasi membuat mereka aman untuk digunakan, dan memiliki potensi besar untuk mengobati pasien, kata Biffi. Keenam pasien yang disebutkan dalam studi sekarang baik dan menjalani hidup mendekati normal.

"Tiga tahun setelah dimulainya uji klinis," kata Naldini dalam siaran pers, "hasil yang diperoleh dari enam pasien sangat menggembirakan: terapi tidak hanya aman, tetapi juga efektif dan mampu mengubah sejarah
klinis penyakit-penyakit yang parah. Setelah 15 tahun upaya dan keberhasilan kami di laboratorium, tapi frustrasi juga, itu benar-benar menarik untuk dapat memberikan solusi konkret untuk pasien pertama. "

Tentang HIV

HIV dapat tertular melalui pertukaran cairan tubuh, dan menghasilkan kerusakan progresif dari sistem kekebalan tubuh. Sistem kekebalan tubuh adalah pertahanan alami tubuh kita terhadap virus, bakteri, dan infeksi.

Infeksi HIV dapat menyebabkan acquired immunodeficiency syndrome (AIDS), yang tidak membunuh dirinya sendiri, tetapi melemahkan sistem kekebalan tubuh sehingga sangat bahwa sesuatu yang sepele seperti dingin dapat mematikan. Di Amerika Serikat saja, AIDS dilaporkan menewaskan hampir 450.000 orang antara tahun 1981 dan 2000, menurut Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit (CDC).

Related

Gosip 2443264442434629778

Post a Comment

Hot in week

Recent

Comments

SEO Reports for info-tatarias.blogspot.com
item